In Regensburg hat eine Gentherapie gegen die angeborene Bluterkrankung Beta-Thalassämie erste Erfolge gezeigt. Eine 20-jährige Patientin sei mit Hilfe der Genschere Crispr/Cas9 therapiert worden und weise seit neun Monaten "normale Blutwerte" auf, teilte das Universitätsklinikum
Bisher hilft bei Beta-Thalassämie nur eine Stammzelltransplantation
Patienten, die an einer an Beta-Thalassämie leiden, können bisher nur durch Stammzelltransplantation geheilt werden - wenn sich ein passender Spender findet. "Positiv zu bewerten ist, dass gezeigt wird, dass es prinzipiell mit dem Crispr/Cas9-Verfahren funktioniert", sagte Holger Cario von der Kinder-Hämatologie und -Onkologie am Universitätsklinikum Ulm. Der Erfolg sei jedoch stark davon abhängig, wie viel Hämoglobin gebildet wird und ob dieses ausreichend ist.
Zudem sei die Genschere Crispr/Cas kürzlich in den USA erfolgreich zur Therapie der Sichelzellerkrankung genutzt worden, berichtete die Uniklinik Regensburg. (dpa)