Es sind winzige Veränderungen, die riesige Bedeutung haben könnten. Forscher in Pennsylvania haben vor Kurzem verkündet, sie hätten Zellen des Immunsystems von fünf Patienten so umgebaut, dass diese das Aids-Virus abwehren können. Rund 200 Wissenschaftler aus der ganzen Welt haben jetzt bei der Jahrestagung der Deutschen Gesellschaft für Gentherapie in Ulm beraten, wie solche Fortschritte weiter ausgebaut werden können – und, wo die Grenzen der Wissenschaft sind. Wird es irgendwann sogar möglich sein, einen „Supermenschen“ zu züchten? Ein Gespräch mit dem Tagungsleiter, Professor Stefan Kochanek von der Uni Ulm.
Gentherapie verändert das Erbgut eines Menschen. Ist das nicht gefährlich?
Kochanek: Mit der Gentherapie versuchen wir ja, gezielt einzugreifen. Wir verändern zum Beispiel ganz bestimmte Abschnitte in ganz bestimmten Zelltypen. Und dann hoffen wir, dass diese Zellen, zum Beispiel wie in Pennsylvania, gegen ein Virus immun sind. Natürlich muss man, wie immer bei medizinischen Eingriffen, abwägen: Was sind die Vorteile und was die Nachteile? Aber wenn Gentherapie funktioniert, kann man davon ausgehen, dass es keine Nachteile gibt, und ganz wesentliche Vorteile zu verzeichnen sind.
Welche Krankheiten sollen mit Gentherapie geheilt werden?
Kochanek: Das menschliche Genom hat 20 000 bis 25 000 verschiedene Gene. Und es gibt sehr viele genetische Erkrankungen, die dadurch entstehen, dass in diesem Genom eine Veränderung vorliegt. Bestimmte Blutgerinnungsstörungen etwa. Für diese Patienten gibt es zwar derzeit eine medikamentöse Therapie, da werden immer im Abstand von ein paar Tagen Infusionen gegeben. Das muss aber ein Leben lang gemacht werden, sonst können diese Menschen ganz schnell verbluten, wenn sie sich auch nur irgendwo anstoßen. Bei der Gentherapie ist unser Ziel, den Blutgerinnungsfaktor durch das Einbringen des nötigen Gens in Körperzellen zu erzielen. Und das würde dann dazu führen, dass der Patient durch diesen einzigen Eingriff langfristig geheilt ist. Das gilt auch für andere angeborene Erkrankungen des Immunsystems oder des Gehirns, und zum Beispiel auch bei Krebs. Es gibt einige Forscher, die versuchen, Viren so zu programmieren, dass sie Tumorzellen zerstören.
Spielt Gentherapie im Alltag an den Kliniken schon eine Rolle?
Kochanek: Im Augenblick nur im Rahmen von klinischen Studien. Gentherapie wird derzeit noch nicht breit eingesetzt. Wir forschen erst vielleicht seit 20 oder 25 Jahren in dem Bereich. Es wird sicher noch einige Zeit dauern, bis wir Methoden haben, die wir routinemäßig nutzen können. Aber ich denke, die Chancen sind sehr gut, weil man mit dieser Therapieform sehr spezifische Eingriffe vornehmen und sehr langfristige Erfolge erzielen kann.
Was passiert bei einer Gentherapie mit dem Patienten?
Kochanek: Das hängt natürlich von der Art der Therapie ab. Bei Patienten mit HIV-Infektionen etwa, wie in der Studie in Pennsylvania, entnimmt man Blut oder Knochenmark, um Körperzellen zu bekommen. In diesen Zellen verändert man dann das betreffende Gen und dann gibt man sie per Infusion wieder in den Körper zurück. Weil diese Zellen nicht mehr durch das Virus infiziert werden können, haben sie einen Wachstumsvorteil gegenüber den anderen Zellen, und können sich verbreiten. Es gibt auch Methoden, in denen man Viren entschärft, damit sie nicht mehr gefährlich sind, und diese als eine Art Gefährt benutzt, um bestimmte Informationen in die Körperzellen einzuschleusen. Diese Viren infizieren dann quasi den Körper mit der heilenden Veränderung. Und nach einigen Wochen kann man feststellen, dass der anfängt, die Stoffe zu produzieren, die er braucht – und nicht mehr auf Medikamente angewiesen ist.
Gentherapie ist ja stark umstritten. Manche Kritiker warnen, dass die Risiken solcher Eingriffe ins menschliche Erbgut nicht kalkulierbar sind.
Kochanek: Jede neue Therapieform birgt auch Risiken, das ist einfach so. Aber wir machen Voruntersuchungen, auch in Tierexperimenten, weil wir natürlich so sicher wie möglich sein möchten, dass es nicht zu Nebenwirkungen kommt. Außerdem werden mit Gentherapie nur Körperzellen verändert, also keine Keimzellen, sodass die Veränderungen nicht vererbbar sind.
Andere Kritiker befürchten, dass irgendwann eine Art „Supermensch“ herangezüchtet werden könnte.
Kochanek: Im Augenblick halte ich es für absolut ausgeschlossen, dass es technisch möglich wäre, die Eigenschaften eines Menschen durch Gentherapie zu verändern. Ein Mensch ist ein sehr komplexes Wesen, beeinflusst von einem Zusammenspiel von genetischen Faktoren, Erziehung, Umwelt, und so weiter. Und, dass man auf den Körper Einfluss nimmt, ist ja bei jeder Form der Therapie der Fall.
Haben Sie Ihre eigene DNA schon einmal durchgesehen?
Kochanek: (lacht) Nein, hab ich noch nicht. Das ist derzeit noch teuer, kostet ein paar tausend Euro. Aber in der Zukunft wird es sicher in immer mehr Fällen dazu kommen, dass man das Genom bestimmt. Das macht aber auch nur dann Sinn, wenn man daraus eine Konsequenz ziehen kann, weil man etwa eine Anlage für eine bestimmte Krankheit entdeckt, gegen die man auch etwas unternehmen kann. Also, ich sehe da bei mir selber jetzt keinen Sinn. Interview: Karin Seibold